현재 큐로셀이 개발한 안발셀은 국내 임상 2상 완료 후 국내 신약 승인 신청을 완료했습니다. CAR-T 치료제 대체 가능한 안발셀은 2024년 12월 10일 ‘신약허가-급여평가-약가협상 병행 시범사업’ 2호 대상 약제로 선정됐습니다. 2025년 3분기경 국내에 정식 출시할 것으로 예상됩니다. 안발셀은 현재 국내에서 유일하게 CAR-T 치료제로 판매되고 있는 ‘킴리아’ 시장을 대체할 수도 있을 것으로 예상됩니다.
CAR-T(Chimeric Antigen Receptor T-cell) 치료제는 환자의 면역세포(T세포)를 활용하여 암을 치료하는 첨단 세포 치료제입니다. 이 치료법은 유전자 조작을 통해 T세포에 암세포를 공격할 수 있는 능력을 부여하는 방식으로 진행됩니다. CAR-T 치료제는 첨단 바이오 치료제의 대표적인 사례로, 암 치료의 패러다임을 변화시키고 있습니다.
CAR-T 치료제 작동 원리
- 환자의 혈액에서 T세포를 채취합니다.
- T세포에 암세포의 특정 항원을 인식할 수 있는 CAR(Chimeric Antigen Receptor)를 유전자 조작으로 삽입합니다.
- 조작된 T세포를 체외에서 대량으로 증식시킵니다.
- 조작된 CAR-T 세포를 환자에게 다시 주입하여 암세포를 공격하고 제거합니다.
CAR-T 치료제 특징
CART-T 치료제는 여러가지 특징이 있습니다. 우선 맞춤형 치료가 가능합니다. 환자 개개인의 T세포를 활용하므로 개인화된 치료법입니다. 그리고 강력한 항암 효과가 있습니다. 기존 항암제에 반응하지 않는 난치성 암에 대해 효과적입니다. CAR-T 치료제의 주요 적용 질환은 혈액암(예: 백혈병, 림프종)이며, 고형암 치료를 위한 연구도 진행 중입니다.
CAR-T 치료제 장점
기존의 항암 화학요법이나 방사선 치료 대비 높은 치료율을 보입니다. 특정 암세포만 표적으로 삼아 부작용이 상대적으로 적습니다.
CAR-T 치료제 단점 및 한계
CAR-T 치료제는 개인화된 치료법으로 대량 생산이 어렵습니다. 그래서 고가의 치료비용을 수반합니다. 한 환자당 치료비가 수억원 이상 듭니다. 그리고 사이토카인 방출 증후군(CRS), 신경독성 등 부작용이 발생할 수 있습니다. 그리고 모든 암 종류에 대해 적용 가능한 단계는 아닙니다.
주요 CAR-T 치료제
- 킴리아(Kymriah, 노바티스): B세포 급성 림프구성 백혈병(B-ALL) 치료.
- 예스카타(Yescarta, 길리어드 사이언스): 대형 B세포 림프종 치료.
- 브레얀지(Breyanzi, 브리스톨 마이어스 스퀴브): 혈액암 치료.
큐로셀이 개발한 안발셀
큐로셀은 CAR-T 세포치료제 분야에서 연구개발 및 생산, 판매까지 일원화된 밸류체인을 확보한 바이오 기업입니다. 큐로셀은 2016년 12월에 설립됐습니다. 2017년 노바티스는 CAR-T 세포 치료제 ‘킴리아’를 출시했습니다. CAR-T 세포 치료제는 대량 생산을 통한 상업화가 불가능한 고가 의약품입니다. 현재까지 6개의 세포 치료제가 FDA로부터 신약 승인을 받았습니다. 큐로셀은 임상에서 타 CAR-T 세포 치료제와 견줄만한 효과를 증명한 것으로 보여집니다.
큐로셀이 자체 개발한 CAR-T 세포 치료제인 안발셀은 2025년 3분기경 국내 출시가 예상됩니다. 안발셀은 2023년 10월 국내에서 마지막 환자 투약을 끝냈습니다. 그리고 임상 2상을 완료한 후 식품의약품안전처에 사전심사를 신청했습니다. 2024년 하반기부터 국내 신약 허가 과정이 진행중입니다. 2024년 12월 10일 ‘신약허가 급여평가 약가협상 병행 시범사업’ 대상 품목으로 선정되었습니다.
글로벌 시장에 출신된 CAR-T 세포 치료제는 노바티스에서 개발한 킴리아(2017년 8월 FDA 신약 승인), 길리어드에서 개발한 예스카타(2017년 10월 FDA 신약 승인), BMS에서 개발한 브레얀지(2021년 2월 FDA 신약 승인) 등이 있습니다. 이 중 킴리아만 국내에서 판매되고 있습니다. 큐로셀이 개발한 안발셀이 출시되면 킴리아에 이어 국내에서 판매되는 2번째 CAT-T 치료제가 됩니다.
안발셀은 국내 5개 대형 병원 및 지방 거점 병원에 치료제를 공급할 것으로 예상됩니다. 현재 치료제가 없는 성인 ALL(급성 림프구성 백혈병) 치료제로 임상을 진행중이기도 합니다. 큐로셀은 2025년 하반기 안발셀을 출시 후 국내 시장 점유율 50%를 확보하는 것을 목표로 하고 있습니다. CAR-T 세포 치료제의 급여 인정 기간은 환자당 평생 1회입니다. 그래서 환자들은 킴리아와 안발셀 중 반드시 선택을 해야 하는 상황입니다. 절반 정도의 환자가 안발셀을 선택하면 국내 시장 점유율 50% 확보를 달성할 수 있습니다. 현재 약 900명 정도의 환자가 CAR-T 세포 치료제를 필요로 할 것으로 예상하고 있습니다. 이 중 절반의 환자에게 선택받는 것을 목표로 하고 있습니다.